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$2.4 millions pour le traitement génétique des maladies rétiniennes dégénératives humaines

±Ê³Ü²ú±ô¾±Ã©: 3 December 2008

Un groupe de recherche canadien et américain, dont fait partie l'équipe du Dr Robert Koenekoop de l'Institut de recherche de l'Hôpital de Montréal pour enfants au CUSM, vient de recevoir une subvention de $2.4 millions des Instituts de recherche en santé du Canada (IRSC) et de la Foundation Fighting Blindness Canada (FFB). Pendant 5 ans cette bourse soutiendra un projet de recherche ambitieux qui vise à mettre au point des thérapies géniques innovantes pour le traitement de certaines maladies rétiniennes dégénératives.

Une équipe multidisciplinaire et complémentaire
Les cinq équipes de recherche impliquées ont des compétences complémentaires, ce qui assure la multidisciplinarité essentielle au succès de cette recherche. Le projet sera mené par le Dr Robert Molday, un biologiste cellulaire de l'Université de Colombie Britannique. Les autres experts en thérapie génique sont les docteurs Jim Hu, de l'Université de Toronto, et Bill Hauswirth de l'Université de Floride. Le Dr Marinko Sarunic de l'Université Simon Fraser assurera le volet en imagerie médicale de la rétine.

Le Dr Robert Koenekoop sera le scientifique-clinicien de l'équipe. Il effectuera les tests de vision et les analyses génétiques sur les animaux, puis sur les humains atteints de différentes maladies dégénératives de la rétine. En effet, après plusieurs années d'expérimentation animale, des injections contenant le " nouveau gène sain " seront faites sur des humains pour rétablir partiellement leur vue.

Des thérapies géniques innovantes
"Nous espérons pouvoir commencer un essai clinique au Canada d'ici environ 5 ans pour la thérapie génique contre trois maladies dégénératives de la rétine : l'amaurose congénitale de Leber (ACL), la maladie de Stargardt et la rétinite pigmentaire liée à l'X, " explique le Dr Koenekoop. " De précédents essais avec un autre gène nommé RPE65 ont été très concluants pour l'ACL: nous pensons pouvoir apprendre de cette expérience et avancer plus vite cette fois-ci. C'est très motivant! "

La mutation de RPE65 est l'une des causes de l'ACL. Trois projets de recherches indépendants ont récemment prouvé que l'injection d'une version saine du gène à de jeunes adultes permettait de restaurer partiellement leur vision.

L'Initiative de recherche en médecine régénératrice et nanomédecine des IRSC
Le concours " Médecine régénératrice et nanomédecine - Programme de subvention aux équipes émergentes - Juillet 2008 " a récompensé 9 projets. Tous sont porteurs de grands espoirs dans le domaine des applications médicales de la nanotechnologie, des cellules souches, du génie tissulaire et des sciences de la réadaptation.

L'un des critères essentiels à l'obtention de cette subvention est l'engagement à examiner les problématiques de la médecine régénératrice de façon multidisciplinaire. L'objectif à long terme est de mettre au point des traitements innovants scientifiquement fondés, et socialement acceptés.

Le est le Directeur du Département d'ophtalmologie pédiatrique et du Laboratoire de génétique oculaire de À¦°óSMÉçÇø à l'Hôpital de Montréal pour enfants du CUSM. Il est également chercheur à l'Institut de recherche de l'Hôpital de Montréal pour enfants du CUSM en génétique médicale et génomique. Le Dr Koenekoop est Professeur associé en génétique humaine et en ophtalmologie à la Faculté de médecine de l'Université À¦°óSMÉçÇø. Ses recherches sont également soutenues par la Foundation Fighting Blindness Canada et le Fonds de la recherche en santé du Québec (FRSQ).

L'Institut de recherche du Centre universitaire de santé À¦°óSMÉçÇø (IR CUSM) est un centre de recherche de réputation mondiale dans le domaine des sciences biomédicales et des soins de santé. Établi à Montréal, au Québec, il constitue la base de recherche du CUSM, centre hospitalier universitaire affilié à la Faculté de médecine de l'Université À¦°óSMÉçÇø. L'Institut compte plus de 600 chercheurs, près de 1 200 étudiants diplômés et postdoctoraux et plus de 300 laboratoires de recherche consacrés à un large éventail de domaines de recherche, fondamentale et clinique. L'Institut de recherche est à l'avant-garde des connaissances, de l'innovation et de la technologie. La recherche de l'Institut est étroitement liée aux programmes cliniques du CUSM, ce qui permet aux patients de bénéficier directement des connaissances scientifiques les plus avancées.
L'Institut de recherche du CUSM est soutenu en partie par le Fonds de la recherche en santé du Québec.
Pour de plus amples renseignements, consulter l'adresse .

Retrouvez ce communiqué accompagné de l'article original et d'une interview audio sur le lien :
isabelle.kling [at] muhc.mcgill.ca

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