Contribution substantielle pour un projet de th茅rapie g茅nique
Cette subvention de 1,19 million de dollars octroy茅e par les IRSC servira 脿 d茅bloquer les traitements des troubles c茅r茅braux rares
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La th茅rapie g茅nique pour les troubles neurologiques rares pourra ainsi aller de l鈥檃vant gr芒ce 脿 la subvention de 1,19 million de dollars des Instituts de recherche en sant茅 du Canada (IRSC).
Issu de la collaboration entre les scientifiques du Neuro, de l鈥橦么pital g茅n茅ral de Montr茅al, de l鈥橦么pital de Montr茅al pour enfants et de l鈥橴niversit茅 捆绑SM社区, ce projet viendra renforcer les capacit茅s de traitement par th茅rapie g茅nique des maladies neurologiques rares. Pour ce faire, les chercheurs compareront les m茅thodes d鈥檃dministration th茅rapeutique en mati猫re d鈥檌nnocuit茅 et d鈥檈fficacit茅.
Le projet sera dirig茅 par Carl Ernst, Ph. D., du Neuro, avec le Dr Guy Rouleau, le Dr Jason Karamchandani, Justine Clery, Ph. D., Sali Farhan, Ph. D., le Dr Massimo Pandolfo, Keith Murai, Ph. D., la Dre听Maryam Oskoui, le Dr Ken Myers, et Benoit Gentil, Ph. D. En outre, cette 茅quipe b茅n茅ficiera des conseils de Sonia Gobeil, m猫re de deux enfants atteints d鈥檜ne forme rare d鈥檃taxie, qui viendra fournir le point de vue de la famille.
芦 Les 茅tablissements participants poss猫dent une longue exp茅rience dans le traitement des troubles neurologiques et neurod茅veloppementaux, en particulier au cours d鈥檈ssais cliniques avec la th茅rapie g茅nique 禄, pr茅cise le professeur Ernst. 芦 En traitant les patients, nous avons pu reconna卯tre, comme d鈥檃utres, plusieurs syndromes neurologiques uniques qui touchent un tr猫s petit nombre d鈥檌ndividus pour lesquels les options th茅rapeutiques restent g茅n茅ralement limit茅es, voire inexistantes. La capacit茅 de s茅quencer rapidement des g茅nomes entiers autorise l鈥檕bservation de nombreux troubles neurologiques et neurod茅veloppementaux rares et une meilleure caract茅risation. On constate alors que beaucoup de ces pathologies pr茅sentent des syndromes monog茅n茅tiques susceptibles de b茅n茅ficier d鈥檜ne th茅rapie g茅nique. Cette subvention s鈥檃v猫re donc fort utile pour d茅couvrir de nouveaux moyens de fournir plus rapidement des traitements aux patients atteints de maladies rares. 禄
Les recommandations de Sonia Gobeil, m猫re de deux enfants souffrant d鈥檜ne forme rare d鈥檃taxie et cofondatrice de la Fondation de l鈥橝taxie Charlevoix-Saguenay, apporteront 脿 l鈥櫭﹒uipe de recherche, une autre perspective, celle de la famille.
芦 Ce projet d鈥檈nvergure aura d鈥檌mportantes retomb茅es, d茅clare Sonia Gobeil. La th茅rapie g茅nique a le potentiel de modifier radicalement l鈥檈xistence des personnes atteintes d鈥檜ne maladie c茅r茅brale rare comme celle qui touche ma famille. 禄
脌 propos de la subvention
La subvention de fonctionnement des IRSC, intitul茅e 芦 Des th茅rapies g茅niques pour des maladies rares aux fins d鈥檈ssais cliniques 禄 s鈥檌nscrit dans la Strat茅gie nationale visant les m茅dicaments pour le traitement des maladies rares et dans le cadre du budget f茅d茅ral. Cette subvention vise 脿 intensifier la mise au point de th茅rapies g茅niques pour des 茅tudes cliniques sur les maladies rares au Canada, 脿 produire les donn茅es probantes n茅cessaires 脿 de premiers essais cliniques sur des humains, entre autres en tirant parti de la r猫glementation en technologie de la sant茅 et de la capacit茅 en biofabrication du Canada, et 脿 renforcer l鈥櫭﹖at de pr茅paration du Canada aux th茅rapies g茅niques pour de premiers essais cliniques sur l鈥檋omme.